Shanghai Bailun Biotechnology Co., Ltd.
Aplicações
Terapia Genética
A Bailun Biotech concentra-se na transformação clínica de vetores virais e tecnologias de edição de genes, fornecendo serviços de desenvolvimento de produtos de terapia genética seguros e controláveis para doenças genéticas monogênicas, tumores e doenças raras. Com base na otimização do vetor AAV, no empacotamento do vetor lentiviral e na tecnologia de edição de genes CRISPR/Cas9, construímos uma plataforma tecnológica completa, desde o design do alvo, a produção do vetor até a verificação funcional, seguindo rigorosamente as especificações GMP e as "Diretrizes Técnicas para Pesquisa Farmacêutica e Avaliação de Produtos de Terapia Gênica", para garantir que o título do vetor, a pureza e a especificidade da edição de genes atendam aos padrões de qualidade clínica. Por meio do sistema de entrega direcionada desenvolvido independentemente e do promotor específico de tecido, a eficiência de transdução de medicamentos gênicos em órgãos-alvo, como a retina, o sistema nervoso e o fígado, é significativamente melhorada. Ao mesmo tempo, o sistema de detecção de efeito fora do alvo e avaliação de imunogenicidade é usado para reduzir abrangentemente o risco do tratamento. Atualmente, a solução técnica foi aplicada ao desenvolvimento de medicamentos terapêuticos para doenças como retinopatia hereditária e hemofilia B. Entre eles, o processo de produção do vetor AAV recombinante passou na verificação de conformidade do Instituto Nacional Chinês de Inspeção e Quarentena, apoiando a produção de medicamentos para múltiplos ensaios clínicos e fornecendo suporte técnico fundamental para a industrialização da terapia genética e a melhoria do acesso do paciente.